Препарату от гемофилии присвоен статус «прорыв в терапии»

Люди с гемофилией А должны принимать препараты, компенсирующие недостаток фактора свертываемости крови VIII. Эффективность лечения может снижаться из-за того, что в организме образуются антитела, ингибирующие работу таких препаратов.

Созданный компанией «Рош» фармацевтический препарат предназначен для пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. Гемлибра – препарат на основе моноклональных антител, который способен связываться с факторами свертывания IXa и X. Это помогает нормализовать процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А.

В ходе исследования III фазы HAVEN 3 изучалась эффективность, безопасность и фармакокинетика профилактического применения препарата Гемлибра по сравнению с отсутствием профилактики (эпизодическое лечение или лечение «по требованию» препаратами фактора VIII) у пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. Вводить Гемлибру необходимо подкожно всего раз в неделю.

Гемлибра помогала существенно снизить количество кровотечений по сравнению с отсутствием профилактики. Кроме того, лекарство оказалось более эффективным, чем профилактика с использованием других препаратов фактора VII у тех же пациентов.Статус «прорыв в терапии» необходим для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний.