Смертельную болезнь попробовали вылечить генной терапией

Смертельную болезнь попробовали вылечить генной терапией

Американские врачи решили опробовать генную терапию для лечения пациентов, страдающих тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Это редкое заболевание, которое также известно как синдром мальчика в пузыре.Известность заболевание получило после случая Дэвида Веттера (David Vetter). Ребенок почти 10 лет прожил в детской больнице штата Техас, где находился внутри защитного «пузыря». Это было необходимо для того, чтобы предотвратить контакт с патогенами. Из-за тяжелого иммунодефицита любая инфекция могла стать смертельной.

В случае Веттера улучшить состояние ребенка попытались, проведя процедуру пересадки костного мозга. Она могла бы действительно обеспечить серьезное улучшение состояния ребенка, однако была проведена, когда ребенок был старше 10 лет – в этом случае эффект от нее оказался не столь значительным. Дэвид прожил всего 12 лет и умер от лимфомы Беркитта.

Американские ученые отобрали 8 маленьких пациентов, страдающих заболеванием, чтобы проверить на них эффективность генной терапии. Известно, что все дети, выбранные для эксперимента, страдают одним типом заболевания, известным как X1.

Для доставки в организм детей копии нормально функционирующего гена, ученые разработали специальную конструкцию на основании ВИЧ. Модифицированные клетки крови вводились пациентам внутривенно.У 7 из 8 детей уровень нормальных лимфоцитов в крови после процедуры нормализовался, а еще одному ребенку пришлось ввести дополнительную порцию генной вакцины. Сейчас прошло от 6 до 24 месяцев после инъекции – все дети чувствуют себя нормально, а их организм способен бороться с инфекциями. Никаких серьезных побочных эффектов врачи не отметили.Наблюдение за детьми продолжается, но первые результаты выглядят вполне обнадеживающими.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *